علاج جيني ثوري يُحدث تحولاً في علاج ارتفاع الدهون والكوليسترول، بعد إعلان الباحثين الدوليين عن تجربة سريرية أولى تعتمد على تقنية كريسبر-كاس9 (CRISPR-Cas9). العلاج التجريبي: يُسمّى CTX310 ويُعطى عن طريق حقنة واحدة وريدية. يستخدم جزيئات دقيقة لتوصيل تقنية كريسبر إلى الكبد لتعطيل جين ANGPTL3 المسؤول عن إنتاج بروتين يؤثر في مستويات الدهون في الدم. نتائج التجربة: شملت 15 مريضاً بالغاً من أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة، تراوح أعمارهم بين 18 و75 عاماً. انخفاض ملحوظ في الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية خلال أسبوعين، واستمر لمدة 60 يوماً، مع انخفاض يصل إلى 60% في أعلى الجرعات. سلامة العلاج: لم تُسجّل مضاعفات خطيرة، مع أعراض بسيطة مؤقتة مثل آلام الظهر والغثيان لدى بعض المشاركين، وارتفاع مؤقت في إنزيمات الكبد لدى مريض واحد عاد لوضعه الطبيعي دون تدخل إضافي. أهمية النتائج: هذا العلاج يُعد أول تدخل جيني يحقق خفضاً كبيراً ومتزامناً في نوعين من الدهون المرتبطة بأمراض القلب. يُمكن أن يُشكل نقلة نوعية للمرضى الذين لا يستجيبون للأدوية التقليدية مثل الستاتينات. المراحل القادمة: المرحلة الثانية من التجارب السريرية ستبدأ في أواخر 2025 أو مطلع 2026، لتشمل أعداد أكبر من المرضى وفئات عمرية وجنسية متنوعة، لتأكيد فعالية وسلامة العلاج على المدى الطويل. المنشور العلمي: تم الإعلان عن النتائج خلال جلسات جمعية القلب الأمريكية 2025 في نيو أورلينز، ونُشرت الورقة البحثية في مجلة نيو إنغلاند الطبية.